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干細胞移植對神經肌肉疾病的研究進展到哪里了?


神經肌肉疾病是累及神經、肌肉以及神經肌接頭的多種獲得性或遺傳性疾病,由于神經受損或信號通路發生障礙而導致肌肉收縮功能喪失,肌肉萎縮,影響患者的生命質量。


神經肌肉疾病的分類

神經肌肉疾病有幾百種,主要分為快速進展與慢性進展兩類。前者主要是運動神經元疾病,如進行性肌肉萎縮、肌萎縮側索硬化(俗稱“漸凍癥”)、脊髓性肌肉萎縮和原發性側索硬化等;后者多為遺傳性疾病,常見的有脊髓性肌萎縮癥、脊髓灰質炎后綜合征和面肩肱型肌營養不良癥等[1]。


神經肌肉的現狀


據2019年發布的《罕見病診療指南》指出,肌萎縮側索硬化等神經肌肉疾病多為罕見病[2],但罕見病其實“不罕見”,我國約有NMD患者450萬人,他們的生命為此受到威脅。

目前臨床受損無法通過修復損傷的神經細胞來有效治療神經肌肉疾病。研究發現干細胞具有定向分化潛能與分泌神經因子,在一定環境因素下能對損傷的組織進行修復,對神經肌肉疾病起到一定的改善作用!

1.干細胞分化為神經元
干細胞是一類具有自我復制和多向分化潛能的細胞,在特定條件下可分化為人體所需的各種細胞,比如神經元或神經膠質細胞,這些分化的神經細胞同樣具有功能,可替代受損的細胞。

2.干細胞旁分泌神經因子
干細胞與運動神經元、膠質細胞共培養,可誘導膠質細胞源性神經營養因子(GDNF)和睫狀神經因子(CNTF)分泌增多;血管內皮細胞因子(VGEF)表達增加,降低了細胞因子IL-6、TNF-α、iNOS的表達[3]。
干細胞移植的研究

多年來,科學家致力于干細胞對神經肌肉疾病的研究,從基礎研究到動物模型,再到臨床研究,透露了一個積極的訊息:干細胞移植修復神經肌肉萎縮是科學可行的。

動物模型研究:2020年3月,王等人發布了一項骨髓間充質干細胞移植修復失神經肌萎縮的報告。研究人員對10只模型大鼠進行干細胞移植,發現后肢神經功能評分有所提高;干細胞進入肌纖維并對肌纖維間隔進行修復,肌纖維排列較為規整,恢復正常;肌纖維直徑和肌纖維橫截面積測量數值據增大[4]。

臨床研究:干細胞移植修復神經肌肉疾病已通過臨床試驗I期和Ⅱ期的驗證。2014年,干細胞產品NurOwn已經獲得FDA快速通道產品的指定,并于2016年完成Ⅱ期(48名受試者)的安全性認證;2017年8月,研究人員開啟了Ⅲ期臨床試驗,并于2018年8月通過了藥物安全監測委員會的審查,被認為無明顯安全問題[5]。 

韓國于2015年上市了一款針對運動神經元疾病的干細胞產品Neuronata-R,這是全球第一款神經肌肉疾病的干細胞產品,為此可以看出,干細胞移植對神經肌肉疾病具有巨大的臨床應用價值,備受科學家的重視!
科學家將肩負起“解凍”漸凍人的職責,為神經肌肉病患者帶來一線光明!

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